Home Sağlık Hastalıklar ve Belirtiler Araştırmanın Yeni Yüzleri: Gen Düzenleme

Araştırmanın Yeni Yüzleri: Gen Düzenleme

Araştırmacılar artık kanser, orak hücre hastalığı, hemofili ve kistik fibroz gibi birçok durumun kısmen veya tamamen insan genomundaki DNA anormalliklerinden kaynaklanabileceğini anlıyorlar. Başka bir deyişle, bu koşullar genetik ve kalıtsaldır.

Ama ya bir insanın DNA'sını “düzenleyebilen” bir teknoloji olsaydı? Tıpkı bir bilgisayarda silme düğmesine basmak gibi, hastalığa neden olan bir gen de benzer şekilde çıkarılabilir veya değiştirilebilir.

Bu, gen düzenlemenin heyecan verici ve umut verici dünyası. Ulusal Sağlık Enstitüleri'ne göre, gen düzenleme ile ilgili mevcut araştırmaların çoğu sadece hücreler ve hayvan modelleri kullanılarak yapılmaktadır. Ancak bilim adamları, gen düzenlemesinin insanlarda genetik hastalıkları önlemek ve tedavi etmek için güvenli ve etkili olup olmadığını belirlemek için çalışıyorlar.

İnsanlarda gen düzenlemenin başarısı, biyoloji, malzeme bilimleri ve kimya mühendisliği gibi çok çeşitli bilimsel alanlardan disiplinler arası çabaya bağlıdır. Gen düzenlemenin ön saflarında yer alan üç araştırmacı bizi çalışmalarından geçiriyor ve bir gün milyonlarca insanın hayatını nasıl kurtarabileceğini açıklıyor.

Sam Sternberg

Sam Sternberg

Sam Sternberg, 2010 yılında düzenli aralıklarla kümelenmiş kısa palindromik tekrarları (CRISPR) araştırmaya ilk başladığında, gelecek vaat ettiği hakkında çok az şey biliniyordu.

Berkeley California Üniversitesi'nden doktora derecesini alan Sternberg, “Konunun ne kadar keşfedilmemiş olduğu nedeniyle CRISPR'ı araştırmak için çekildim” diyor. “Beni heyecanlandıran bu azgelişmişlikti, çünkü birçok ilginç sorunun yanıtlanmaya devam ettiğini ve birçok potansiyel uygulamanın keşfedilmeye devam ettiğini görebiliyordum.”

CRISPR, bakteri ve ark olarak bilinen tek hücreli organizmalarda bulunan bir biyomoleküldür. “Vücudun hücreleri genomlarını virüs gibi yabancı işgalcilere karşı sürekli savunuyor” diyor Sternberg. “Ancak hücreler, CRISPR gibi bu tehditlere karşı koymak için çok sayıda strateji geliştirdi.”

CRISPR, bakterilerin virüsün DNA sekansını nötralize ederek istilacı virüsleri tanımasına ve yok etmesine izin verir, böylece virüsün zarar vermesini önler. “Şaşırtıcı olsa da, bakterilerin virüsleri yok etmek için kullandığı CRISPR biyomolekülleri de son derece güçlü biyoteknoloji araçlarıdır” diyor.

Başka bir deyişle, bizi virüslerden koruyan CRISPR biyomolekülleri de mevcut genetik hastalıkları tedavi etmek ve iyileştirmek için kullanılabilir. CRISPR, bir kelime işlemcideki bir metin gövdesini düzenlemeyle karşılaştırdığı farklı hücreler ve organizmalardaki DNA dizisini değiştirebilir. Laboratuvarı, Sternberg'e göre, bakterilerin ve diğer organizmaların, bilim insanlarının “yaşam kodunu yeniden yazmasına” olanak tanıyan büyüyen gen düzenleme araçlarını bilgilendirecek olan viral istilacılarla savaşmasının doğal yollarını araştırıyor.

“Gen düzenleme teknolojisinin ve özellikle CRISPR gibi araçların, hastalığa neden olan DNA mutasyonlarının kelimenin tam anlamıyla yeniden yazıldığı ve hastaların kendi hücrelerinde onarıldığı yeni bir terapötik formun yolunu açacağına inanıyorum” diyor. “Kistik fibroz gibi genetik bir hastalığın, ömür boyu ilaç uygulamasıyla değil, akciğerler gibi hastalıktan en çok etkilenen organlarda hastalığa neden olan mutasyonu silen gen düzenlemesine dayalı bir tedavi ile tedavi edilip edilemeyeceğini düşünün.”

Adrienne Celeste-Greene

Berkeley California Üniversitesi'nde moleküler ve hücre biyolojisi alanında doktorasını kazanırken Adrienne Celeste-Greene, meme kanserini incelemek için CRISPR kullanma konusunda tavsiye istemek için profesörün laboratuvarına yürüdüğünü hatırlıyor.

CRISPR'yi çalıştıran birincil laboratuvarlardan birinden bu son teknolojiyi öğrenmenin ona bir avantaj sağladığına inanıyor. “Ticaretin bazı numaralarını yayınlanmadan önce öğrenebildim.”

Daha önce belirtildiği gibi, CRISPR bir gen ekleyerek, silerek veya mutasyon geçirerek hemen hemen her türün genomunu değiştirmek için kullanılabilir. “CRISPR, kansere neden olan genleri silmek için potansiyel olarak kullanılabilir” diyor Celeste-Greene.

Sandia Ulusal Laboratuvarları teknik personelinin kıdemli üyesi olan Celeste-Greene’nin şu anki zorluğu CRISPR'ın sadece “hasta” hücrelere teslim edildiğinden emin olmak, fakat aynı zamanda sağlıklı hücreleri olumsuz etkilememesidir. (Örneğin kemoterapi, kanserli hücreleri öldürürken sağlıklı hücrelere zarar verebilecek bir terapi türüdür.)

CRISPR ile nanoparçacık teknolojisini birleştirerek, terapi sadece hasarlı hücrelere yönlendirilebilir. “Eşsiz parçacıklar halinde paketlenmiş CRISPR birlikte, genomik bilgiler tarafından yönlendirilen hastalıkları tedavi etmek ve seçici olarak ilgili hücrelere terapiyi sağlamak için bir yol sağlar” diyor.

Teknolojinin hızla ilerlemesi, Celeste-Greene'ye göre, bu tedavinin önümüzdeki on yıl içinde uygulanabileceği anlamına geliyor.

Eric Carnes

New Mexico Üniversitesi'nden kimya mühendisliği doktorasını alan ve şu anda Ofisi'nde araştırma görevlisi olarak hizmet veren Eric Carnes, “Çoğu insan kansere sevilen birini kaybetmiş gibi görünüyor ve ben bir istisna değilim” diyor. Nebraska-Lincoln Üniversitesi'nde Araştırma ve Ekonomik Kalkınma. “Liseden beri insan hayatını kurtarmak ve insan acısını azaltmak konusunda tutkuluyum.”

Carnes artık bakteriler gibi biyolojik materyaller ile nanoparçacıklar gibi insan gözünün algılayabildiği her şeyden 100.000 kat daha küçük olan biyolojik olmayan maddeler arasındaki etkileşimleri inceliyor. “Daha sonra bu farklı materyalleri, insan vücudu gibi biyolojik sistemler ile çeşitli biyomedikal ve biyogüvenlik amaçları için etkileşime girmek üzere tasarlıyorum” diyor. “Örneğin, bu ilaca dirençli enfeksiyonları daha düşük antibiyotik dozlarında tedavi etmek için şarbon veya veba bakterileri ile enfekte olmuş organlara antibiyotik vermek için nanopartiküller kullandım.”

Carnes, her hastaya genetiğine göre uyarlanmış kişiselleştirilmiş tıbbın – önleyici ve terapötik stratejilerin – kanser, kronik ağrı, Ebola ve Zika gibi ortaya çıkan virüsler veya gelecekteki grip salgını gibi sağlık sorunlarıyla mücadelede giderek daha kritik hale geleceğine inanıyor. Sonuçta, DNA düzenlemesinden daha kişisel olamaz.

“Nebraska-Lincoln Üniversitesi'ndeki araştırmam, ilaç 'kokteyllerinin' çözünürlüğü veya su dolu biyolojik sistemlerde eksikliği gibi özelliklerini kolayca değiştirebilecek materyaller sağlayarak kişiselleştirilmiş tıbbı gerçeğe dönüştürmeye katkıda bulunuyor” diye açıklıyor. .

Ancak Carnes, karmaşık sağlık sorunlarına etkili ve uzun vadeli çözümlerin, hücre biyolojisi, kimya ve kimya mühendisliği gibi alanlarda uzmanlaşmış Carnes, Celeste-Greene ve Sternberg gibi bireylerden oluşan disiplinlerarası araştırma ekipleri gerektirdiğini belirtiyor.

Bu işbirlikçi ve bütünleştirici yaklaşımı benimseyerek, gen düzenleme gibi potansiyel sağlık çözümleri umarım gerçek olabilir.

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here